本研究所解析生理和病理狀態下器官演化發育的基本原理，開發優化及應用干細胞重編程、基因編輯、胚胎嵌合等新技術，干預重大遺傳性疾病和腫瘤等，重建組織損傷信號傳遞系統，研究和創建調動組織自我修復能力、促進衰竭器官再生的理論和方法，并進一步開發出人實體器官異種再生的技術，解決器官移植中的免疫排斥和供體短缺問題。致力于器官發育新原理的發現，分子、細胞及組織器官等各層面新技術的開發優化，為重大疾病的干預治療提供新的理論和方法。依托人類細胞譜系大科學研究設施，瞄準“細胞譜系解析與干預”這一前沿科技主攻方向，推動再生醫學的發展。
研究所課題組及負責人：
劉晶組，潘光錦組，戚華宇組，賴良學組，蔡陳崚組，劉興國組、工具豬研究組（王可品）、蛋白修飾研究組（陳可實）、血液再生研究組（MAZID）、器官發育與再生研究組（李文娟）、李尹雄組、血液譜系再生研究組（王金勇）
所長：劉興國 ?副所長：王可品
